A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa progressiva e fatal que afeta os neurônios motores, comprometendo especialmente a motricidade dos pacientes. Etiologicamente, a doença é multifatorial, envolvendo fatores ambientais e genéticos. A inexistência de um tratamento curativo incentiva a pesquisa científica acerca de técnicas de edição genética, como CRISPR/Cas9, que se destaca promissoramente no âmbito da terapêutica personalizada e de precisão. Assim, esse capítulo objetiva discutir as aplicações do CRISPR na ELA, avaliando seu potencial de uso, sua especificidade e precisão em alterações genéticas potencialmente envolvidas na gênese da doença.